LentiBOOST慢病毒转导增强剂赋能Abata Therapeutics工程化Treg细胞疗法，加速临床转化！

Abata Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过采用T细胞受体（TCR）工程化改造的调节性T细胞（Treg）疗法，改善自身免疫性疾病患者的生活。Treg细胞具有免疫抑制功能，能够抑制不必要的过度炎症反应，阻止免疫介导的组织破坏，恢复体内平衡，并促进受损组织修复。

Abata已获得LentiBOOST技术授权，以提高工程化Treg疗法的转导效率。Abata在该临床试验中评估Treg细胞疗法用于进展型多发性硬化症的疗效，该临床试验已于2024年启动。LentiBOOST 技术可促进病毒进入靶细胞，通过提升转导效率和病毒拷贝数（VCN），增加基因成功递送和表达的可能性。该技术在 T 细胞研究及T 细胞疗法开发中的应用正迅速增长，多项研究已证实其在CAR-T和CAR-Treg生产，以及T细胞中TCR基因递送方面的有效性。

LentiBOOST的临床应用优势

作为基因与细胞治疗开发过程中的关键赋能技术，LentiBOOST在提升转导效率的同时，维持细胞活性和功能完整性，为治疗方案的临床转化提供可靠保障。该技术的应用价值已得到行业同仁的认可，成为推动创新型疗法从实验室走向临床的重要助力。LentiBOOST转导增强剂有助于提高治疗效果，并通过减少疗法中所需的慢病毒载体用量来降低生产成本。

LentiBOOST作用原理图示

慢病毒转导增强剂（LentiBOOST）技术对药物研发的益处

•  提高治疗响应：慢病毒转导效率提高可提升 90% (Delville et al. 2018)。

•  降低制造成本：增加并可滴定每个细胞的载体拷贝数，以减少慢病毒载体的使用量。LentiBOOST转导增强剂可让您减少所需的载体数量，从而降低细胞疗法的产品成本。曼彻斯特大学和伦敦大学学院的研究人员表明，在用于造血干细胞的GMP干细胞制造方案中，载体数量几乎减少了5倍，同时实现了同等的功效(Ellison et al. 2024)。

•  临床就绪：提供用于基础研究的药用级产品(Pharma grade)以及用于临床应用的药品生产质量管理规范（GMP）级产品。

LentiBOOST的临床应用进展

使用LentiBOOST转导增强剂的实际应用成果：

•  2款上市药物

•  40+项正在进行的临床试验

•  全球已有超过600+学术单位、工业客户使用LentiBOOST技术

产品特点

  1.增强LV转导效率，可高达90%—提高治疗蛋白表达量，有利于取得临床试验成功

  2.减少MOI低至2倍，从而降低COGS（Cost of goods sold）——减少Lentivirus的用量和物料成本

  3.控制单个细胞中的LV载体拷贝数（VCN，Virus Copy Number）——符合FDA/EMA对ATMPs(Advanced Therapy Medicinal Products)产品的安全标准

  4.易于使用——无需改变现有转导流程，兼容已经开发流程

  5.提供研究级和GMP级——GMP级具有临床试验的所有需要文件

  6.40多种应用LentiBOOST慢病毒转导增强剂的药物已在美国和欧洲进入临床试验（Phase III和Phase I/II）阶段——加速了IND文件归档

注：研究级（phama grade）仅适用于早期研发和工艺优化阶段，不建议临床阶段使用。

另有GMP garde支持临床申报及商业化生产，货号SB-A-LF-900-01。

作用原理

应用领域

LentiBOOST慢病毒转导增强剂（LV慢病毒转导增强剂）可应用于多种临床相关细胞类型，包括CD34+造血干细胞（HSCs），间充质干细胞（MSCs），神经干细胞，原代T细胞，NK细胞和成纤维细胞等，对于难转导的小鼠T细胞亦有效。已成为改进体外基因治疗和CAR-T细胞治疗的临床转导方案的理想选择。

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